The FDA demonstrated its strong commitment to patient-focused drug development (PFDD) with the public workshop it convened on December 18, 2017. FDA officials, industry representatives, researchers, patient advocacy groups, and other stakeholders participated in this gathering at the agency’s White Oak campus in Maryland. The attendees all offered insight on the overarching question at hand:你从谁得到输入，为什么？你如何收集信息？

该FDA研讨会是制定更好的策略来收集患者体验数据并在药物开发中使用此类信息的第一部分。本次会议专门致力于在FDA在本主题编写的四项指导之一的第一项草案上获得公开反馈。这些努力符合第三篇，第3002节的21个^圣世纪治愈法案。阅读初步指导草案，并获取有关其他PFDD FDA指南的更多信息，请点击在这里。

这次会议的多元化代表和参与度给我们留下了深刻印象。两者都为接下来的三个指南的进展奠定了坚实的基础，所以我们期待着FDA在接下来的几个月里生产什么!

会议分成了四个部分。其中两人先是由一名FDA官员做了介绍，然后是小组讨论。每届会议的详细摘要见下文:

• 第一场:定义研究目标和设计研究收集患者体验数据的方法学考虑
• 第二部分:数据收集、分析和操作的方法学考虑
• 第三部分:将最佳实践转化为实际实践——发展指导性范例
• 会话IV：识别关键主题和下一步

第一场:定义研究目标和设计研究收集患者体验数据的方法学考虑

Presentation: Ebony Dashiell-Aje, COA职员，OND, CDER和Kunthel By, Division of Biometrics V, OB, OTS, CDER, FDA

本次会议讨论了研究人员在设计患者研究时应提出的一些基本问题和应考虑的要点。上面的图中包含了许多，而其他推荐的考虑因素包括子组的数量和报告器特征。Dashiell-Aje女士指出，FDA指南没有提供关于如何计算样本量的说明，因为这取决于FDA无法在一份通用文件中解释的各种因素。此外，虽然FDA鼓励研究设计反映目标人群的异质性，但并没有规定或指导如何确保适当的代表性。

与Kunthel By、Ebony Dashiell-Aje、Steve Cohen (RTI国际)、Richard Gershon(西北大学)、Meena Khare(美国疾病控制与预防中心国家卫生统计中心)、Elisabeth Piault-Louis (Genentech)和Suzanne Vernon(贝特曼霍恩中心)的小组讨论考虑了以下关键问题:

• 在确定研究目标和设计指南中应包括的研究时，还有什么其他因素需要考虑吗?
• 为确保从目标人群(感兴趣的疾病患者)中收集有代表性的信息，需要考虑哪些其他因素和/或方法?
• 在哪种情况下，使用基于概率的方法来样的患者更重要？在哪种情况下，它不太重要？将获得什么以及可能丢失的是什么？

小组成员还考虑了其他因素，如无应答偏差、卫生素养薄弱(作为一个纳入因素，而不是一个排除因素)、共病和概念饱和——换句话说，是否做更多的访谈实际上会提供更多信息的问题。一个基本上没有回答的问题是，公司应该在什么时候向FDA提交数据。通常，公司在报告中都很保守，因为他们不确定FDA将如何使用这些信息，也不确定这些信息是否最终会出现在标签上。一位FDA发言人回应说，任何可能用于支持决定的数据都应该提交，即使它没有出现在标签上。

还讨论了可供选择的研究设计和方法:

• 科恩建议考虑使用现有的数据库，比如大型全国调查。这将避免在针对广泛人群时重新做已经做过的工作。
• 格勒森先生指出社交媒体，短信可能是更好的方式达到年轻人的人口。他指出的孩子们实际上是准确的自我记者一直到八岁，建议孩子投入可以和护理人员投入收集。他还谈到了数据收集的被动机制，引用了研究的研究，分析运动数据是比临床抑郁筛查的抑郁症的更好指标。
• 弗农女士强调了患者倡导网络在确定试验参与者方面的潜力。她进一步建议将外联工作重点放在已在各个社区建立信任的具体诊所上。

该小组没有对概率抽样这一关键问题进行特别集中的讨论。Gershon先生确实做了一个有趣的观察，即基于网络的取样，虽然不具有概率性，但随着技术的发展和互联网使用的增长，可能会变得具有概率性。

第二部分:数据收集、分析和操作的方法学考虑

Presentation: Selena Daniels, COA Staff, OND, CDER

Daniels女士概述了确定合适的地点、访问、取样、数据收集、记录、解决现场问题和数据管理。这里的关键是，研究目标应告知方法学方法，数据收集和报告应尽可能标准化。

与Selena Daniels、Steve Cohen (RTI International)、Sheri Fehnel (RTI Health Solutions)、Gary Globe (Amgen)、Isabelle Lousada (Amyloidosis Research Consortium)和Kai Ruggeri (Columbia University)的小组讨论讨论了以下问题:

• 未来的指南将进一步讨论定性、定量和混合方法。在第一个指南中是否需要更多(或更少)的细节，关于使用哪个来源(例如访谈、焦点小组、共识小组等)来收集数据?是遗漏什么吗?
• 关于数据收集和管理的操作化和标准化的第一份指南是否需要更详细(或更少)?是遗漏什么吗?
• 在方法选择方面，是否还有其他需要考虑的因素应该包括在指南中?
• 关于数据收集过程的操作化，还有其他需要考虑的因素吗?

小组成员同意对FDA有所了解，可以清楚地了解指导中的定性数据的目的。通常听到的批评是定性数据捕获经常重复已经找到了定量数据捕获。一位小组成员还警告了马赛克效果：任何单独的数据都可能不足以识别患者，但将所有作品放在一起可能违反患者的保密性。Lousada女士要求FDA清除混淆，在不同的药物开发阶段在指导中包括更多上下文，将在不同阶段有用。

Fehnel女士建议与患者维权组织合作，这可以帮助更准确地收集数据，对病情有细致的了解。卢萨达本人就是一名耐心的辩护律师，她同意这一观点。她补充说，患者的偏好和经历在与这种疾病生活的过程中会发生变化。传统的数据收集方法只能捕捉到时间中的一个瞬间。菲内尔说，数字数据很吸引人，但一对一的叙事信息是不可替代的。她进一步建议建立一个支持临床试验招募的注册表，以避免一次又一次地接触同一名患者、关键意见领袖和倡导组织。

科恩先生呼吁运营的反馈回路，以便研究返回患者。随着Lousada女士把它所示，该模型需要“床头夹，再次回来。”

最后，卢萨达女士发表了强有力的评论，她说，生存和实验性治疗之间的选择是一个极具挑战性和情感的问题。她说，重要的是要考虑谁应该从这些患者群体中获取信息，以及如何恰当地解释这些情况下的感受和经历。

第三部分:将最佳实践转化为实际实践——发展指导性范例

与Richard Gershon(西北大学)，Telba Irony (FDA)， Susan McCune (FDA)， April Naegeli(礼来)，Sally Okun (PatientsLikeMe)， Elizabeth Stuart(约翰霍普金斯大学)的小组讨论由Sara Eggers, DSAT, OPSA, OSP, CDER, FDA和Megan Moncur，生物统计学和流行病学办公室(OBE)主持。FDA生物制剂评估与研究中心。他们讨论了下列问题:

• 你对讨论文件中目前包含的例子有什么想法?
• 讨论文件中的哪些概念有助于通过例子或案例研究加以说明?
• 在收集患者体验数据时，在研究设计或实施中有哪些常见的挑战可能有助于通过其他例子来解决?这种挑战如何导致数据不适合监管目的?避免挑战的实际方法是什么?
• 是否有有用的新方法或范例来收集患者经验数据?怎样才能复制这种努力呢?

的例子讨论文件在这个小组讨论中提到的包括:

小组对指导草案中所包括的例子有各种各样的反馈。例如，奈格利认为，收集患者数据所需的大量准备和资源意味着，更详细的案例研究将有助于评估最佳做法。另一方面，格森先生对这些例子有一个更根本的反对意见。他觉得这些规定有些限制，可能会阻碍创造力，因为它们只涵盖传统的研究方法，可能会被误解为指导，而不是指导方针。斯图尔特女士呼应了这一点，她主张举例说明不同的研究目标需要不同的考虑。她还要求FDA在这些例子中证明存在“蓄意异质取样”。

麦库恩承认，有必要解决儿童等另类审判记者的问题，奥肯明智地指出，新颖并不意味着不严谨。她谈到了PatientsLikeMe正在与FDA合作，验证从在线患者支持平台收集的信息。奥肯说，没有足够的证据可以在FDA的决策中使用非传统的研究方法。她说，正是需要引发进一步的讨论，才需要在指南中纳入这类方法。

会话IV：识别关键主题和下一步

与Conny Berlin(诺华)，Sonya Eremenco(关键途径研究所)，Kimberly McCleary(快速治愈)，Theresa Mullin (FDA)， Elektra Papadopoulos (FDA)， Celia Witten (FDA)的小组讨论，由Sara Eggers, DSAT, OPSA, OSP, CDER, FDA和Megan Moncur，生物统计学和流行病学办公室(OBE)主持。FDA生物制剂评估和研究中心(CBER)提出了以下问题:

• 您从研讨会讨论中得到的三个最重要的信息是什么?这三个信息应该在我们完成指南草案时指导FDA ?
• FDA如何达到正确的平衡以满足利益相关者的需求?今天会议的讨论文件在多大程度上达到了这种平衡?例如:
  
  • 正确的细节级别是什么?
  • 正确的技术水平是什么?
• 今天会议讨论文件的整体结构和格式是否适合指导?在制定指南草案时，你们是否有额外的结构和格式建议供FDA考虑?
• 考虑到这是一系列指导方针中的第一个，随着时间的推移，FDA如何才能最好地促进利益相关者理解大局，以及如何将各个部分结合在一起?

小组上的每个人都谈到了他们的主要外卖：

• 穆林对FDA在理解患者群体角色演变方面的优势表示赞赏，但她警告称，持有不同观点的利益相关者可能会混淆这一点。她说，FDA必须就如何使用患者信息提供更明确的信息。
• Papadopoulos女士回应了Mullin女士，说FDA可以更加透明地透明，如何使用患者信息。明确识别目标将有助于避免冗余。她表示，患者倡导团体与召集人和支持者具有相当大的潜力。她同样受到非传统方法的兴趣，例如利用现有数据联盟，虚拟研究，被动数据收集等。
• 柏林女士的大外带是合作的力量，在数据收集之前识别目标的重要性，以及在识别关键目标方面有利风险分析的实用性。她补充说，药物开发的路线图将是有价值的，以便在需要收集某些类型的信息时跟踪。
• McTery女士表示，她被患者观点的更多机会所震撼，正如整个PFDD会议所依赖的那样。当桌子上有大多数患者倡导者，她对艾滋病病毒危机造成了鲜明对比。她强调了共同的白话的有用性，并要求在没有过于规定的情况下进行详细说明的最终指导。
• Eremenco女士谈到了合作创造新的测量方法和数据收集工具的重要性，最终目标是减轻患者的负担。她要求FDA扩大指导，包括新技术，以及该指导将如何与更一般的FDA指导，特别是那些处理患者报告的结果相关的背景。vwin德赢网谩骂基金会也投资了这些专业人士。
• 威腾女士指出了减少工作重复的潜力。她建议，或许可以非正式地共享数据，尤其是在不打算正式提交给FDA的情况下

专家组成员对FDA未来的步骤提出了明智的建议，指出指南必须与战略沟通计划一起发布，因为理解指南——特别是当它只是四个步骤中的第一个——需要大量的背景信息。

能够用张开的臂注意FDA欢迎建设性反馈，这是一个激动人心。我们希望以患者为中心的药物开发将继续以益处患者和研究人员的方式发展，我们期待下一系列FDA指导会议！

由Jeemin Kwon