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给糖尿病在线社区的一封公开信:你如何通过支持临床试验来帮助预防1型糖尿病——请帮助找到更多的人来测试Teplizumab

发表:3/31/14
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作者:凯利·克洛斯和阿拉斯代尔·威尔金斯

twitter总结:作为#糖尿病社区,我们可以成为学习如何预防1型糖尿病的一部分——询问、恳求、说服和参与你有风险的亲属来了解更多关于替普利珠单抗的信息

今年,据估计,超过15000名儿童在美国将被诊断为1型糖尿病这个数字已经包括了多达全国300万人.对于我们这些1型糖尿病患者来说,最困难的是我们更有可能了解其他新诊断的患者。由于遗传因素有助于确定1型糖尿病的风险,每年被诊断出患有1型糖尿病的儿童和年轻人中,有一部分人可能与那些已经患有1型糖尿病的人有关联。他们可以是我们的兄弟姐妹,我们的儿子和女儿,甚至是我们的堂兄弟、侄女和侄子。的乔斯林糖尿病中心估计,一个人患1型糖尿病的可能性是普通人群的10到20倍如果直系亲属 - 父母,兄弟姐妹或孩子 - 已经拥有它,虽然具体的风险可能取决于许多因素有很大的不同。

虽然1型糖尿病患者的日常目标是尽可能有效地管理糖尿病,但长期的希望是最终治愈或预防1型糖尿病。预防的想法已经存在很长一段时间了,而且很难证明。但有潜力改变我们的亲戚的生活,他们有最大的风险发展为1型糖尿病,是非常真实的。

现在,研究人员在寻找一种预防性治疗的最佳引线的抗CD3抗体,替利珠单抗和otelixizumab。这些药物的开发设计,从破坏人体产生胰岛素的β细胞阻断免疫细胞,从而防止1型糖尿病的发病。从理论上讲,这些抗体可以减缓疾病的发展初期,甚至,如果给予足够早,停止1型完全的发展。这些都是长期目标,我们会说超过值得争取的。你能想象,如果本来是可以避免你的糖尿病?我们知道,它可以是一个有点多想想如何预防1型,当我们已经拥有了它。该替利珠单抗试验是非常大的,并且几乎没有预想的快去 - 我们作为患者可以使一个巨大的差异!精益的,请谈谈你的亲人,看看他们是否愿意帮助这些惊人的研究人员。

开发这些治疗方法的唯一途径是通过临床试验。这就是为什么美国国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)正在赞助一项针对1型糖尿病患者亲属的teplizumab的2期试验。在接下来的两年,NIDDK的目标是招收大约150人,8岁到45岁之间,都应该有一个近亲患有1型糖尿病,至少有两个相关的自身抗体与1型的发展,和一些受损的证据响应葡萄糖的挑战。潜在的志愿者可以通过筛选来确定他们是否符合这些标准预防途径研究在美国50个州(除佛蒙特州和怀俄明州外)中的48个州和哥伦比亚特区都有至少一个中心。甚至还有一个方便的在线筛选网站www.pathway2prevention.org

到目前为止,只有35人加入了teplizumab研究,部分原因是该研究需要连续14天30分钟的teplizumab输注,随后进行2小时的观察。在今天的疯狂的忙在这个世界上,我们知道从学校或工作之外挤出这样的时间是不可能的。但是,想想你能为你爱的有1型糖尿病风险的人以及未来所有有糖尿病风险的人做些什么。你可以帮助预防这种疾病。

什么是对参与者的另一个好消息?对你的底线的影响是好的。不仅在研究工资(当然)的所有住宿和交通费用,它提供了补偿额外的$ 1,500参加试验。如果您或您的亲属(你的兄弟姐妹,妈妈,爸爸 - 任何一级亲属45岁)住在或这样的大城市丹佛,印第安纳波利斯,迈阿密,明尼阿波利斯,纳什维尔,纽约,匹兹堡,圣研究中心的通勤距离旧金山,西雅图,多伦多,请想想漫长而艰难的,他们是否能在实际上参与这一重要研究。欲了解更多信息,请查看我们最近的试用表。如果您有资格参加,请联系Jay Skyler博士,电话:305-243-6146或jskyler@miami.edu或者丽莎Rafkin在305-243-6146和lrafkin@miami.edu.他们将真正扬眉吐气。

至关重要的是,我们作为一个糖尿病社区做什么,我们可以给后代和其他人谁可能处于糖尿病风险中受益。参与审判的好处是不是在所有的抽象。正如有人谁已与1型糖尿病生活了近30年,我一直在研究,我见识了什么显着的新的治疗方法和设备是可能的,和更好的东西如何能是由于新的参与研究获得了如此多的实力和决心和新思维。诚然,像替利珠单抗治疗是不完全指日可待;it’s likely still a ways off from realizing its true potential in the fight against type 1. But it’s up to us – and, in this case, our families – to make sure that teplizumab and other innovative therapies don’t remain forever out on the horizon, tantalizingly beyond our grasp. If we want to reach the day in which we can prevent and cure diabetes, we need to start walking toward it. I can’t guarantee that teplizumab or any other particular treatment represents the path to where we want to go. But I know that we’ll never get anywhere if we don’t take the first step. Thank you – thank you! – for listening.

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