100岁的胰岛素:一个鼓舞人心但复杂的历史
詹姆斯·赫希(James S. Hirsch)著
胰岛素的发现预示着一种古老疾病进入了一个新的时代,但也带来了意想不到的挑战。James S. Hirsch在其100页中探索了这种神奇药物的引人入胜的历史th周年纪念日。
它被誉为灵丹妙药,是人类的福音,是将死变生的灵丹妙药,它的发现充满了圣经典故。今年是胰岛素问世100周年,这种药物首次是由加拿大一个简陋的实验室里默默无闻的科学家从狗的胰腺中提取出来的,至今仍是医学史上最引人注目的成就之一。
但是胰岛素的历史并不是单纯的庆祝。它有胜利的时刻,也有委屈的时刻。就像糖尿病本身一样,它也很复杂。
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人们很容易忽视胰岛素在1921年的发现所代表的意义。正如历史学家约翰·巴里指出,前2500年见过治疗的患者几乎没有进展,和世界刚刚从西班牙流感,造成超过5000万人死亡,最终抑制而不是医学免疫系统适应的病毒。
换句话说,1921年的医生对包括糖尿病在内的任何严重疾病都无能为力。
然后是胰岛素。
今天,任何使用胰岛素的人都不需要被告知它的救命力量,我也不是一个公正的观察者,因为在过去的44年里,它让我活了下来。
然而,今天的胰岛素和我刚被诊断出来的时候几乎没有相似之处,更不用说和它最初几十年的样子了。病人当时依靠的是堂皇的玻璃注射器,厚重的针头必须在磨石上磨尖,煮沸才能重复使用。现在,超细针是一次性的;智能胰岛素笔与云通信;光滑的胰岛素泵与连续血糖仪相连。胰岛素本身已经转化了——从猪或牛的破碎的、浸透血液的胰腺中提取的不纯混合物,变成了实验室创造的、具有一系列药代动力学特性的基因分裂类似物。可吸入胰岛素,长期以来的承诺和最终实现,代表了一个蒸汽时代的替代品。
胰岛素的研究已经吸引了世界上一些最杰出的科学家,诺贝尔奖已经颁发给胰岛素相关的研究四十年了。20世纪70年代和80年代对人类胰岛素进行的研究涉及重组DNA,帮助催生了现代生物技术产业,包括基因泰克(Genentech)和百健(Biogen)等支柱产业。
但这段历史远不止科学突破和专业荣誉。
胰岛素被错误地描述和误解,甚至被一些最重要的标准制定者所误解,对患者造成损害。多年来,胰岛素的神奇力量,在市场营销和宣传噱头中被推广,误导了公众关于那些真正患有糖尿病的人的真实经历。近年来,本可以使用胰岛素的2型患者一直回避胰岛素,或者1型患者一直未充分使用胰岛素。我们正处于全球糖尿病流行的时期,但胰岛素的使用实际上一直在下降,因为治疗2型糖尿病的更好的疗法已经取代了胰岛素的优势。随着胰岛素价格的飙升,胰岛素公司本身也发生了惊人的逆转,在一些人眼里,它们已经从救星变成了坏人。
与此同时,胰岛素本身的未来也不确定,因为更好的治疗方法总有一天会让1921年的神奇药物过时。
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胰岛素在技术上并不是在1921年“发现”的。它在人体中的作用已经为人所知,它与糖尿病的联系也已经确立。
这种疾病在公元前1500年首次被发现,在公元前250年,这种疾病被命名为“糖尿病”,来自希腊单词syphon,因为患者会遭受过度排尿的痛苦。1869年,德国医科学生保罗·朗格汉斯(Paul Langerhans)在胰腺中发现了“细胞岛”,研究人员对这种疾病的了解进一步加深。在接下来的30年里,研究人员发现这些细胞可以调节葡萄糖代谢,并直接将它们与糖尿病联系起来。1916年,人们创造了“胰岛素”这个词来描述这种胰腺物质。
但在3000多年后,仍然没有有效的治疗方法。然而,研究人员确实认识到碳水化合物会加速病人的衰弱,因此,在20世纪初发展出来的最好的治疗方法是不吃东西——也被称为饥饿饮食,它可以让病人在可怕的消瘦中延长他们的寿命。这些病人大多是儿童,因此悲伤的父母不得不看着他们的孩子日渐消瘦——有时挤在医院病房里——要么死于饥饿,要么死于糖尿病酮症酸中毒。
世界各地的研究人员都在寻找一种“胰腺提取物”来拯救这些垂死的孩子,使他们免受一种古老疾病的摧残,这使得对胰岛素的研究变得更加绝望。
这一突破发生在1921年的多伦多,由一位刚从医学院毕业5年的易怒的研究人员领导。弗雷德里克·班廷(Frederick Banting)曾试过当外科医生,但无法谋生,所以他转向教书。他没有研究经验,对糖尿病知之甚少;但他读了一篇关于胰岛素的论文,后来他说他做了一个发现胰岛素的梦。今年5月,班廷在多伦多大学(University of Toronto)开始了他的工作,他得到了一位名叫查尔斯·贝斯特(Charles Best)的年轻医科学生的帮助。他们从狗身上取出胰腺,使它们患上糖尿病,然后开发胰腺提取物,试图降低血糖。这是一项血腥、混乱、艰难的工作——前两周有7只狗死亡——但到了8月,一种经静脉注射的提取物被证明是成功的。生物化学家詹姆斯·柯利普(James Collip)被召来试图将其净化以供人类使用——他后来称其为“浴室化学”——1922年1月11日,14岁的男孩伦纳德·汤普森(Leonard Thompson)接受了第一次胰岛素注射。
这种药被描述为一种“含有大量沉淀物的暗褐色液体”,在他服用了几周后,效果显著:男孩尿液中的糖和酮消失了。
“糖尿病,可怕的疾病,屈服于新的腺体疗法。纽约时报宣布.
多伦多的研究人员无法大规模生产胰岛素,但礼来公司可以,至少在美国是这样。(欧洲的其他公司也是如此。)礼来公司的总部位于印第安纳波利斯,当时,该公司距离许多牲畜围场都很近。该公司储存了100万磅来自猪和牛的冷冻胰腺以满足需求——据估计有100万美国人需要胰岛素——该公司的科学家、经理和工人都是多伦多研究人员的英雄。
这种新的神奇药物没有让人失望。
美国著名的糖尿病学家弗雷德里克·艾伦(Frederick Allen)说,他的病人在接受胰岛素治疗后,“看起来就像老佛兰德画家描绘的饥荒后的复活。”这是一种复活,一种爬行的激动,就像某种模糊的春天。”
埃利奥特·乔斯林,美国杰出的糖尿病临床医生,将他的服用胰岛素的病人描述为“昔日的死者”,并援引以西结对枯骨谷的想象,在那里上帝说:“呼,从四方而来,呼,呼在这些死者身上,让他们活下去。”
这些照片讲述了一个更戏剧化的故事:在一张著名的照片中,一个体重15磅的裸体3岁男孩依偎在母亲身边,他的脸扭曲着,肋骨裸露着。在仅仅服用了3个月的胰岛素后,这名男孩的头像就显示出了饱满的脸颊、警觉的棕色眼睛和黑色的头发。他看起来很正常——而且已经痊愈了。
如果人们对胰岛素的疗效有任何怀疑,伊丽莎白·埃文斯·休斯就会将其移除。她的父亲查尔斯·埃文斯·休斯(Charles Evans Hughes)曾任纽约州州长、美国最高法院法官、总统候选人,并于1922年当选美国国务卿。伊丽莎白在1919年被诊断出患有糖尿病,所以当她在1922年第一次服用胰岛素时,她成为了这种新药的典型代表。
一家未透露姓名的报纸称“休斯的女儿治愈了糖尿病”。三千多年后,医学似乎战胜了糖尿病。
1921年胰岛素的发现被认为是治疗糖尿病的良药。但现实并非如此。
当然,胰岛素可以暂时将血糖降低到接近正常范围,但它也可能导致低血糖——血糖过低——可能导致颤抖和意识混乱,在极端情况下,可能会癫痫发作、失去意识,甚至死亡。胰岛素是一种每天自行服用的药物,但如果使用不当,它既能挽救病人,也能杀死病人。在此之前或之后,没有一种自我管理的疗法具有完全相同的特征。
而且,胰岛素的治疗作用被高估了。是的,胰岛素降低了血糖,但保持接近正常水平仍然非常困难,而且随着时间的推移血糖升高仍然是危险的。结果,到20世纪30年代中期,服用胰岛素的患者开始出现严重的并发症,这是由血糖水平升高引起的,包括对眼睛、肾脏、神经和心脏的损害。胰岛素并没有治愈任何疾病,却把糖尿病从一种致命的疾病变成了一种慢性疾病,而且是一种危险的疾病。在胰岛素时代的开端以及之后的几十年里,即使是那些明白维持接近正常血糖重要性的人也没有工具来做到这一点。血糖水平是通过替代尿检来测量的,尿检的样本必须被煮沸3分钟。20世纪40年代发明了更简单的方法,但家庭血糖监测直到20世纪70年代末才可用。
在那之前,病人不知道自己的血糖水平,他们在飞行时给自己注射胰岛素。
但是,在糖尿病世界之外,很少有人知道这种疾病的日常严谨性和风险——不仅因为它影响了相对较小比例的人,还因为胰岛素的说法太过强大。
毕竟,糖尿病已经被治愈或至少已经解决。这就是所有图片所显示的。这就是当时的头条新闻。这就是广告所宣传的。
例如,礼来公司的广告最初将胰岛素吹捧为“医药史上的新纪元”,后来又以一个美丽的新娘在婚礼当天亲吻她喜气冲天的父亲为特色,广告标语是“我们最喜欢的胰岛素照片”。
与报纸和杂志上关于胰岛素的惊人报道相比,甚至连这张照片也黯然失色,而不仅仅是那些关于伊丽莎白·埃文斯·休斯的报道。胰岛素是一个关于科学和生存的救赎故事。
伊娃和维克多·萨克尔是二战期间逃往上海的捷克移民。在那里,伊娃被诊断出患有糖尿病,当她的胰岛素供应不足时,纺织工程师维克多找到了一本描述如何制造胰岛素的书,他用附近屠宰场的动物器官酿制了足够他妻子生存的胰岛素。战后,他们移民到美国,当他们的故事被发现后,他们很快发现自己出现在许多广播和电视节目中,包括爱德华·r·默罗的节目,一部电影也被制作出来——讲述了一个丈夫对妻子的忠诚,通过胰岛素的拯救来表达。
其他挽救生命的医学突破也出现了——20世纪40年代的抗生素,20世纪50年代的脊髓灰质炎疫苗——这些技术比胰岛素治疗更多的人。但胰岛素发现的独特环境——年轻的、未经测试的科学家发现了能把孩子从死亡边缘救回来的药剂——太引人注目了,不容忽视。1988年,这个故事被改编成一部电视电影,名为《人人都有荣耀》(Glory Enough for All),由迈克尔·布利斯(Michael Bliss)的权威著作《胰岛素的发现》(the Discovery of Insulin)改编。
我在PBS上看了这部电影,它的主角是多伦多的研究人员——班廷和科利普为了实验的控制权而争吵。但最终,这部电影讲述的是医学在拯救濒死儿童方面的胜利,在研究人员中,“所有人都有足够的荣耀”。
然后电影就结束了。
与糖尿病生活没有任何关系——关于剧烈波动的血糖,关于无情的需求,关于注射,医生的探视和并发症,关于饮食限制,关于耻辱和隔离,以及限制的胰岛素。
《人人都有荣耀》由阿利斯泰尔·库克(Alistair Cooke)介绍。作为一个出生在美国的英国人,库克的口才很好,他不仅被胰岛素的励志故事迷住了,还被“朗格汉斯胰岛”这个短语迷住了,这个短语用来描述保罗·朗格汉斯发现的胰岛细胞。阿利斯泰尔·库克刚刚脱口而出“朗格汉斯岛”。对他来说,胰岛素不仅仅是一个奇迹。这是诗歌。
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胰岛素的诗意之美在病人身上消失了。事实上,他们中的许多人对自己的故事没有被倾听感到沮丧。年轻患者的父母也感到很沮丧。
1970年,费城的职业歌手李·杜卡特(Lee Ducat)有一个10岁的男孩患有1型糖尿病,他的医生对她漠然不理,告诉她“胰岛素可以治愈”,这让她很恼火。杜坎特知道这不是真的,所以她和其他几位家长一起成立了青少年糖尿病基金会(现在是JDRF)的第一分会。其他一些家长很快在纽约、华盛顿、新泽西和迈阿密开设了分会,他们的使命是教育公众糖尿病的严峻挑战,希望以此筹集资金并找到治疗方法。
对于成立于1940年的美国糖尿病协会(American Diabetes Association)来说,它们毫无用处。多年来,该协会只不过是一个为医生提供转诊服务的社交俱乐部。就父母而言,美国糖尿病协会与他们串谋,延续了对胰岛素的夸夸其谈,几十年来一直在损害其病因。除非了解糖尿病的真相,否则立法者、监管者、慈善家和记者——更不用说临床医生了——怎么能做必须做的事情来改善糖尿病患者的生活呢?
当JDF在迈阿密的分部在1972年买了一个整版的报纸广告来宣传它的事业时,这个问题就得到了充分的说明。这则广告描绘了一个小男孩躺在婴儿床上,手里拿着玻璃注射器,描述了糖尿病可能引发的许多并发症,包括失明和截肢。标题是“安静的杀手”。
广告出现的那天,玛吉·克莱曼(Marge Kleiman)正在日本民主党办公室工作,她的儿子患了1型糖尿病,这时电话响了。
“我是查尔斯·贝斯特,”打电话的人说,“我发现了胰岛素。”
现已退休的贝斯特成为了一个偶像,在弗雷德·班廷(Fred Banting)于1941年去世后,他为发现胰岛素的诺贝尔奖得主团队继承了这一荣誉。贝斯特曾受到教皇、英国女王和其他国家元首的赞扬,并在ADA的第一次会议上发表了主旨演讲,后来还担任了ADA的主席。JDF广告出现的那天,他碰巧在迈阿密,他很愤怒。
“你们用的是什么宣传手段?””他尖叫。“你是可怕的人!事情不是这样的!”
克雷曼知道得更清楚。“贝斯特医生,你做得太棒了,”她说。“它让人们活得更长。但我们不是要吓唬人。如果你说实话,也许他们可以避免这些并发症。请不要叫我们保持安静。”
JDRF现在是一个主要关注1型糖尿病的大型国际组织,从那时起一直在讲述糖尿病的真相,并资助研究,但改变胰岛素的说法并不容易。
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患者至少可以得到安慰,胰岛素在不断好转。1936年首次推出长效胰岛素,并继续广泛使用NPH胰岛素(1946)和Lente胰岛素(1951)。但真正的改善出现在20世纪70年代,原因是人们对实际胰岛素供应的担忧。肉类消费在下降,屠宰场在削减产量,而糖尿病患者的数量一直在稳步上升(1976年,大约有500万美国人患有糖尿病)。在某种程度上,胰岛素的需求可能会超过动物胰岛素的供应。
如书中所述看不见的边界:合成人类基因的竞赛,通过斯蒂芬·s·霍尔和詹姆斯·d·沃森在美国,胰岛素短缺的幽灵引发了一场利用重组DNA技术开发基因工程胰岛素的竞赛。研究人员成功地将胰岛素基因插入细菌中,细菌产生的胰岛素在化学上与自然产生的胰岛素完全相同。
20世纪80年代,第一批人类胰岛素Humulin(由礼来公司生产)和Novolin(由诺和诺德公司生产)问世。它们是否优于动物胰岛素还存在争议,但它们缓解了人们对全球胰岛素短缺的担忧。
此外,研究人员很快发现,改变人类胰岛素分子中两个氨基酸的顺序可以产生一种快速作用的配方,这导致了Humalog(1996)和Novolog(1999)的引入。由于它们更类似于人体胰岛素的自然释放,因此被称为“胰岛素类似物”,它们被认为是明显的进步。另一个巨大飞跃是持久的基础胰岛素类似物,特别是Lantus(赛诺菲2000年开发)和Levemir(诺和诺德2005年开发)。这些胰岛素在禁食期间保持血糖水平不变,通常每天服用一次,复制健康胰腺分泌的胰岛素。它们非常受欢迎,也被许多2型患者使用——到2011年,Lantus是一种每年价值50亿美元的药物。
改进后的胰岛素改变了病人照顾自己的方式,因为新的配方导致了“基础丸”疗法——24小时胰岛素与餐时胰岛素相辅相成——并成为1型糖尿病的标准治疗方法。(胰岛素泵使用相同的基丸框架。)
由于胰岛素的突破,一个糖尿病治疗的新时代似乎在召唤着我们。
随着胰岛素的进一步改进,胰岛素的故事应该变得更加强大——胰岛素不仅拯救了人类,而且在达到新的药理高度时,它让患者过上了更健康、更好和更有成效的生活。这应该是胰岛素的光辉岁月,也是前所未有的商业机会。根据国际糖尿病联合会(International Diabetes Federation)的数据,2019年,全球糖尿病患者在短短9年时间里增加了63%,达到了惊人的水平4.63亿年病人。
新一代的伊丽莎白·埃文斯·休斯(Elizabeth Evans Hughes)和伊娃·萨克斯(Eva Saxls)讲述了这个故事,胰岛素的销售应该会蓬勃发展。事实上,胰岛素的销量正在下降,胰岛素也没有代言人。这些发展的原因各不相同,但有一个事实是不可否认的:胰岛素已经失去了光环。
对于1型糖尿病患者来说,胰岛素仍然是必不可少的,但即使是1型糖尿病患者,由于医生担心发生严重的低血糖事件而被起诉,胰岛素有时也会开得不足。人们的信念是,病人应该对高血糖负责,医生应该对低血糖负责。
胰岛素对2型糖尿病患者失去了吸引力,这导致了美国和其他国家的糖尿病流行。根据美国疾病控制与预防中心的数据,从2000年到2018年,美国的糖尿病人口激增185%,从1200万增至3420万,估计其中90%至95%为2型糖尿病。(全球比例类似。)这些患者除了1995年引入的二甲双胍胰岛素外,长期以来一直有其他选择,至今仍是ADA推荐的一线药物。但作为一种进展性疾病,2型糖尿病,在大多数情况下,最终将需要更强化的降糖治疗。没有什么能比胰岛素更好地达到这一目标,但胰岛素在许多2型患者中被延迟使用或完全拒绝使用。
一些担忧是长期存在的;也就是说,胰岛素会导致体重增加,因为病人现在保留了他们的营养。一些2型糖尿病患者错误地将胰岛素与个人饮食或锻炼方面的失败联系在一起,所以他们想要避免被认为与胰岛素有关的污名。有些人就是不喜欢打针。与此同时,还有一些患者将胰岛素与病人临死前服用的药物联系起来:胰岛素是死亡的前兆。一些治疗西班牙裔病人的临床医生将胰岛素笔称为拉普卢默斯避免使用一个带有太多包袱的词。
令人惊讶的是,文化叙事发生了巨大的变化,从胰岛素的神奇药物变成了胰岛素的医学诅咒。那些关于胰岛素神奇功效的广告、电影、纪录片和引人注目的宣传活动在哪里呢?他们不存在。
对2型糖尿病胰岛素使用的最大影响是出现了十几种新的糖尿病药物。这包括以肠促胰岛素为基础的治疗,即GLP-1激动剂和DPP-4抑制剂(于2000年引入)以及SGLT-2抑制剂(于2014年引入)。diaTribe广泛地报道了这些疗法,他们的品牌遍布电视:Trulicity, Jardiance, Invokana等。它们似乎都有时髦的名字,就像胰岛素一样,它们都能降低血糖,但——取决于使用的是哪种——有些还有其他潜在的好处,比如减肥。(有些也可能有缺点,包括恶心。)
对这些药物的期望总是很高,但没有人预测是GLP-1受体激动剂和SGLT-2抑制剂已被证明降低心脏和肾脏疾病的风险——发现2型患者的福音,是谁在这些疾病的风险更高。然而,这些发现是完全是意外这些疗法的最初使命。
胰岛素,这个神奇的药物,已经被更神奇的药物所掩盖!
以礼来公司(Eli Lilly)为例,该公司的Humalog是美国市场领先的胰岛素。2020年,Humalog的销售额下降了7%,至26亿美元,而其GLP-1激动剂Trulicity的销售额增长了23%,至50亿美元。
这与全球胰岛素市场的情况一致。2020年,全球胰岛素销售额下降了4%,至194亿美元,这是2012年以来全球胰岛素销售额首次低于200亿美元。
是很惊人的。随着糖尿病在全球流行,胰岛素的纯度、稳定性和质量比以往任何时候都好,胰岛素的销售正在下降。(来自保险公司和政府支付方的定价压力也对收入造成了影响。)2019年,赛诺菲宣布将停止对糖尿病的研究,尽管其Lantus胰岛素多年来一直是一款重磅炸弹。更有利可图的机会现在在别处。
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销售额下降可能不是胰岛素公司最大的问题。公众的蔑视。虽然胰岛素越来越好,但价格不断上涨,迫使许多患者定量供应,在加拿大或墨西哥寻找更便宜的替代品,或满足于劣质胰岛素。有些病人因为缺乏胰岛素而死亡。非营利机构医疗成本研究所(Health Care Cost Institute) 2019年的一项研究显示,2012年至2016年期间,美国1型糖尿病患者的胰岛素成本几乎翻了一番——2016年他们平均每年为胰岛素支付5705美元,而2012年为2864美元。
许多患者对此感到愤怒,并利用社交媒体来争取支持——其中一个热门话题是#让胰岛素难以承受。患者维权人士前往礼来公司总部抗议。今年3月,9名国会民主党议员要求联邦贸易委员会调查礼来、诺和诺德与赛诺菲之间的胰岛素价格勾结,声称他们“正在利用他们对市场的控制来抬高成本。”信中指出,多达四分之一需要胰岛素的美国人负担不起,而且近年来至少有13名美国人因胰岛素配给而死亡。
批评是毫不留情的。2019年4月,在美国众议院关于胰岛素可承受性的听证会上,民主党和共和党都嘲笑了胰岛素高管。有一次,众议员Jan Schakowsky(伊利诺伊州民主党)对他们说,“我不知道你们这些人晚上怎么睡得着。”
胰岛素并不是唯一价格飙升的药物,但随着华盛顿邮报》去年指出,胰岛素是“药物贪婪的天然典范”。
作为回应,胰岛素公司采取了支付援助计划来帮助经济拮据的消费者。他们还指责系统中的中间商——药品福利管理机构(PBMs)或药品福利管理机构——导致胰岛素价格高企,后者又指责胰岛素公司,而每个人都指责保险公司,而保险公司则指责公司和药品福利管理机构。
在美国,药品定价是如此复杂,以至于任何病人都不可能准确地分摊责任,但胰岛素的历史在一定程度上解释了为什么这些公司会受到这样的攻击。当班廷有了这项发现后,他以1美元的价格将专利卖给了多伦多大学。他说,胰岛素是人类的一份礼物,任何需要它的人都应该得到它。对于礼来和其他几家生产胰岛素的公司来说,胰岛素一直是有利可图的,批评人士抱怨说,这些公司通过逐步改进药物来保护自己的专利。
但多年来,这些抱怨很容易被驳回。这些公司因其大规模生产和改进一种象征着科学发现顶峰的救命药物的能力而受到尊敬,同时价格也可承受。
当价格变得难以承受——不管受到什么指责——这些公司被视为背叛了胰岛素被发现和生产的精神,他们的失势在公司历史上鲜有类似的。
这种批评公平吗?
很难说,但即使是这些公司也会承认,他们浪费了太多善意。就我个人而言,我是最不愿意抨击胰岛素公司的人——他们让我和我的家人活了很长一段时间。我的兄弟、儿子和我一起服用胰岛素已经117年了,所以我觉得后悔多于愤怒:遗憾的是,至少有一位胰岛素主管没有站起来,大声明确地说:
“胰岛素是一种公共产品。需要它的人都离不开它。我们会让你轻松一点。”
无论花费多少美元,都将用善意来弥补——这样的公开承诺将向在1921年之前和之后为这种疾病献出生命的许多无名男女和儿童表示敬意。
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胰岛素的下一篇章?它几乎肯定会包括持续的改进。礼来公司和诺和诺德公司都在尝试开发一种每周一次的基础胰岛素,以取代目前每天一次的选择——这将是一个重大进步,减少了护理中的麻烦因素。对葡萄糖敏感型胰岛素的研究也在继续,这种胰岛素只有在血糖升高时才会起作用。这将是一个突破,但研究人员花了几十年的时间试图让它发挥作用。
自从发现胰岛素以来,它的最终目标就是让它消失,因为这意味着糖尿病被治愈了。事实证明,即使没有治愈方法,胰岛素疗法也有可能在某一天消失。
长期以来,干细胞疗法在糖尿病治疗中一直有希望——特别是,从干细胞中制造出能产生胰岛素的细胞,身体可以自行耐受(可能通过封装细胞)或通过免疫抑制药物。进展一直磕磕绊绊,但现在已经很明显了。道格拉斯·梅尔顿(Douglas Melton)于1991年开始这一领域的研究,2014年,他报告称,他的实验室能够将人类干细胞转化为功能性胰腺细胞。梅尔顿为此创立的公司被Vertex制药公司收购。今年早些时候,Vertex宣布已获得批准,开始进行“干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法”的临床试验,用于治疗1型糖尿病。另一家公司ViaCyte今年也宣布,将开始使用封装细胞进行临床试验的第二阶段,希望这些细胞能成熟为分泌胰岛素的细胞。
这可能需要10到15年的时间,但该领域的领导者谨慎乐观地认为,细胞疗法总有一天会提供比胰岛素更好的选择。
糖尿病会存活下来,但这种曾经被吹捧为治愈糖尿病的疗法将会消亡。
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因为我对大团圆结局很有好感——也因为我自己的生活与胰岛素纠缠不清——我对胰岛素的最后狂欢有自己的看法。
欧洲一组研究人员正在进行一项预防1型糖尿病的临床试验。这个名为“全球预防自身免疫性糖尿病平台”的项目始于2015年,研究人员正在对有可能发展为1型糖尿病的新生儿进行测试,看看是否有可能预防。
他们使用什么治疗方法?
口服胰岛素。
就像胰岛素的发现一样,这一努力是一个长期的尝试,但如果它成功了,胰岛素将根除糖尿病——这是一个医学奇迹的恰当结尾。
我想感谢以下帮助我完成这篇文章的人:Mark Atkinson博士、David Harlan博士、Irl Hirsch博士、David Nathan博士、Jay Skyler博士和Bernard Zinman博士。这篇文章中的一些材料来自我的书,《欺骗命运:与糖尿病共存》。
关于詹姆斯
曾任《纽约时报》和《华尔街日报》记者的詹姆斯·s·赫希(James S. Hirsch)是一位畅销书作家,写过10本非小说类书籍。其中包括威利·梅斯(Willie Mays)和鲁宾·卡特(Rubin“飓风”Carter)的传记;1921年塔尔萨种族骚乱的调查;还有糖尿病的流行情况他拥有密苏里大学新闻学院的本科学位和德克萨斯大学林登·约翰逊公共政策学院的研究生学位。他和妻子谢丽尔住在波士顿地区,他们有两个孩子,阿曼达和加勒特。自2006年以来,吉姆一直担任《谩骂》的高级编辑和专栏作家。