1型糖尿病研究2021：科学，希望和临床现实

在我们第二年的第二个虚拟博衰败，我们听到五位专家讨论1型糖尿病预防，延误和治疗 - 包括筛查的重要性。

自20世纪90年代以来，糖尿病治疗取得了长足的进步发现胰岛素100年前。近年来，我们看到了重大进展，包括新一代基础胰岛素、延缓1型糖尿病的免疫抑制药物、自动胰岛素输送(AID)和紧急救援胰高血糖素，所有这些都改变了糖尿病患者的生活方式。随着时间的推移，研究人员越来越接近预防、延迟和治疗1型糖尿病的可能性，最近开发的新疗法和技术正在帮助糖尿病患者活得更长、更健康。

然而，重要的是要记住，每一个新的潜在治疗都需要临床试验测试其安全性和有效性。这些试验需要时间，需要大量的，各种各样的参与者，以获得最具代表性和准确的结果。临床试验有可能将许多人的生命转变为1型糖尿病和已经有疾病的人的风险。

7月14日，撤消指数举办了今年的第二次腾讯活动：“2021年1型糖尿病研究:科学、希望和临床现实这一虚拟活动吸引了300多名参与者，他们就糖尿病临床试验和治疗的未来进行了活跃的讨论，包括预防和治疗。您可以查看该事件在这里。

讨论有四位专家参加，并由“诽谤”委员会成员主持艾伦博士摩西：

• 亨利安哈尔博士，儿科内分泌学家兼Provention Bio医疗事务执行主任

• 弗朗辛·考夫曼博士Pediatrics南加州大学凯克医学院著名教授Emerita博士

• 费利西亚博士PagliucaVertex公司1型糖尿病科学家兼副总裁/疾病领域执行

• 乔治·帕塞迪斯博士，药房博士和高级医疗医学事务负责人，多米哈贝

请阅读下面的活动洞察力。

临床试验的潜力

临床试验是科学突破和发现的一个重要方面。有关最新德赢ac米兰区域官方合作伙伴的药品和技术，以使他们的方式向广大市民，他们首先必须经过严格的测试，以确保它们是安全和有效的。在糖尿病中，临床试验发挥着至关重要的作用 - 我们不会有任何当前的进步援助没有它们的系统。帕柳卡博士(Vertex)说得很有说服力:“临床试验确实是科学突破和新药开发之间的桥梁。”

良好的临床试验需要时间，但他们有可能教导我们这么多糖尿病课程。作为考夫曼博士他说：“我们不仅要考虑延迟（糖尿病的发病），还要考虑到之后的病程是什么？血糖变异性是否更小，更重要范围内的时间? 这些不仅仅是两年或三年的研究，这些研究需要持续更长的时间。”

当我们开始考虑推迟或预防1型糖尿病，甚至治愈它的可能性时，我们知道这些治疗方法需要在受控环境下进行测试。要做到这一点，我们需要更多有资格参加临床试验的人，并鼓励其他人也这样做。“我的一个重要信息是，临床试验真的是一件好事。这是我们把科学推进临床的方式，你应该把它收起来，思考它，并鼓励其他你认识的人参与进来。摩西博士。

您可以了解更多有关新糖尿病治疗，技术和护理计划的临床试验，这些程序可能会在您所在地区招募糖尿病的患者在这里。

关于临床试验的招募

招募不同人群参加临床试验，并确保所有人都知道他们可能有资格参加试验，这是一项挑战。小组成员一致认为，研究人员需要在招募参与试验方面做得更好，特别是那些来自代表性不足和服务不足人群的人。

Pasedis博士这么重要的是，这是通过“患者医生关系”和技术平台，可以“帮助我们预测入学和招聘模式”。其他人认为，家庭保健医生，而不是内分泌，是一个良好的开端，因为他们是那些人寻求治疗可能最信任的。

专家们就招募不同人群的困难困境分享了更多的想法。

“我们需要确保内分泌学家和其他医疗保健提供者意识到患者可能是候选人的临床试验”帕柳卡博士他说：“我们需要确保那些不是大型学术医疗中心患者的人有同样的机会参与临床试验。不幸的是，仅在美国就有150多万人患有这种疾病（1型糖尿病），因此有很多人可以从这些临床试验中受益。”知道这一点很重要，如果你附近没有试验场地，有时临床试验将允许你前往他们的场地（并支付费用）。许多临床试验已经开始使用远程医疗来扩大其覆盖范围。

Pasedis博士补充：“我们需要找到更好的方法招募患者，并将我们的招募范围扩大到我们所包括的孤立人群之外。我考虑如何瞄准服务不足的地区。许多临床试验没有适当的多样性水平。让我们来谈谈在被纳入临床试验的最前沿的群体，以及如何继续进行临床试验。”确定合适的患者参与临床试验。”

安哈尔特博士强调采取基于人口的征聘办法的价值。他说：“最合适或从临床试验中获益最多的疾病患者住在家中，临床试验正在诊所进行。”。“我们必须认识到，除非以一种系统的、全人群的方式进行筛查，以确定具有自身抗体的个体，否则我们将一次又一次地陷入这种情况。”

随着我们对健康的社会决定因素和健康不公平，我们需要确保研究人群能代表所有糖尿病患者，这一点越来越重要。想了解更多，请阅读我们的文章:种族和民族如何影响糖尿病患病率、治疗和并发症.”

关于1型糖尿病的筛查

小组成员非常清楚：如果不进行筛查，我们就不可能成功地预防或延缓1型糖尿病的发生。我们不应该将筛查仅限于那些有家族成员患有该病的患者。摩西博士注意到，超过90％的患有1型的个体没有糖尿病的家族史，使得诊断越难，这是筛选有助于识别风险的地方。安哈尔特博士持有类似的观点。“1阶段[1型糖尿病]中的那些有一个近100％的发展阶段3的终身风险，”他说。“鉴定有阶段1或第2阶段的人取决于筛选，这突出了钻孔的最关键原因之一[这表明您发育1型糖尿病患者的风险]。”

强调另一个重要的筛查原因，安哈尔特博士来自高危人群和普通人群筛查的数据表明糖尿病酮症酸中毒（DKA）的发病率显著降低，这是一种潜在的致命疾病，并且对血糖结果产生长期负面影响。

但是，筛选不小或容易任务。“筛选很难，”考夫曼博士说。“人们不一定想知道自己有患1型糖尿病等疾病的风险。”

考夫曼博士“当然，去公众那里筛查发生率仍然很低的疾病并不容易。我们什么时候筛查，我们筛查谁，谁支付筛查费用?这必须是一项公共卫生努力。”

论防治

尽管我们还没有做到这一点，但专家组成员一致认为，预防甚至治愈1型糖尿病的可能性即将出现。实现这一目标需要另一个故事。随着预防和延迟治疗的开展，有必要定义什么是“治愈”真正的意思是当它涉及到糖尿病，特别是，它对1型糖尿病患者意味着什么。安哈尔特博士解释说：“对某人的治疗意味着个人对某人接受的治疗的个人评估。治疗意味着不同的人对不同的人不同的东西。我所知道的一件事是胰岛素不是治愈。没有人会同意胰岛素是一种治愈。“

同样地，考夫曼博士回应了描述潜在治疗意义的挑战。“我们必须接近越来越多的人获得正常血糖，”她说。“如果你在不必每天服用胰岛素的情况下血糖达到‘正常’水平，但仍需服用免疫抑制剂，这是否是一种治疗方法？必须有人来决定这一点。[我相信在a]最低限度，我们必须至少使血糖和其他代谢参数正常化，这些参数与胰岛素缺乏症和非生理性胰岛素给药有关。”

此外，需要确保获得临床试验以及治疗的这些进步达到每个人，特别是那些糖尿病最不利影响的进步。“为了确保每个人都可以获得糖尿病治疗，我们需要更多苛刻的，持续的承诺，以及全球生态系统的合作水平，”Pasedis博士说。“我们需要全能地将临床试验带到可能无法获得教育的人口不足的人口。”

帕柳卡博士她说：“我们学习和发现的越多，未来似乎就越有希望。对我们来说，真正令人兴奋的是，在过去几年里，科学在我们对β细胞、干细胞生物学、免疫学的理解上真的发生了转折，我们正在把这些部分整合起来。”。“我认为我们比以往任何时候都更接近这类技术。当然还有更多的工作要做，但当我回顾十年前与今天相比我们所能做的事情时，真的是日以继夜。”

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