Viacyte和CrispR预期为1型糖尿病引入新的干细胞疗法
是的经过安德鲁比斯林
在Viacyte和Crispr疗法之间的合作中，新的临床试验正在研究可能最终帮助数百万型糖尿病的细胞疗法。
研究人员长期以来寻求一种基于细胞的“治愈”，适用于1型糖尿病，近年来，这一目标似乎更加可达。由于身体自身免疫系统的条件导致破坏胰岛素中的胰岛素的β细胞，因此研究专注于寻找用新的和功能性β细胞替换这些非功能性细胞的方法。
现在有两种主要方法用于生成新的功能β细胞。人们可以接受一种手术程序，将健康的胰岛素制剂（称为β细胞）从人类供体移植到1型中的人中。或者，研究人员现在发现了从中产生β细胞的方法干细胞或者尚未成熟到人体中许多类型细胞中的一种细胞。在2021年，顶点执行了第一个成功的β细胞移植在1型的人中，具有从干细胞产生的功能试验β细胞。在那同年，ViaCyte发表了第一个同行评审研究表明它自己的干细胞疗法成功地在1型糖尿病的人们中生产胰岛素。
然而，这些程序的缺点是它们需要接受者服用药物以每天抑制其免疫系统，以阻止免疫系统攻击植入细胞。虽然两种方法都可以被认为是1型糖尿病的功能性，但是对永久性免疫抑制剂的需求是限制性的。
然而，新细胞疗法在天尾， 与合作CRISPR治疗方法，可以接听电话。
CRISPR基因编辑技术，通常被称为“CRISPR”，是诺贝尔奖获奖技术，使研究人员能够以极端精确地改变细胞的遗传密码（或DNA）。CRISPR是用于创造基因改性的生物，农产品和某些药物的最常见方法之一。
With current stem cell treatments (like the cell therapy used in Vertex’s current clinical trial), when a person with type 1 receives a beta cell transplant, the implanted cells have their own unique immune “signature” in their genetic code, which is different from that of the recipient. This is why the body’s immune system thinks of the cells as foreign and dangerous, so it will target them for destruction in the same way that a person’s own beta cells are targeted for destruction when they have type 1.
然而，通过使用CRISPR技术改变这些植入细胞的遗传密码，研究人员可以能够创建避免免疫系统所有识别的β细胞，从而产生可能完全从免疫系统避免攻击的细胞。
“这种新产品可以为1型糖尿病提供功能性治愈，”ViaCyte的首席医务官霍华德·罗马博士说。“通过植入个人中的这些细胞，希望人们可以丢弃他们的血糖仪和胰岛素注射器，因为这些细胞可以提供所需的所有胰岛素。”
根据天尾，临床前研究（在人体中测试之前在试管或动物中完成）表明这些β细胞植入物良好耐受，并且具有最小的副作用。
这种治疗（称为PEC-QT.）将遗传修饰的β细胞（希望对受体的免疫系统看不见的β细胞，然后将囊植入体内。血管应该能够生长和渗透与细胞直接接触的袋子，并给予它们所需的所有营养和氧气。
“在袋中具有这些细胞的优点是我们可以立即将它们移除，与典型的胰岛细胞移植或细胞输注不同，”Foyt说。“因此，为安全而设计是对此过程的一个很大的优势。如果有人确实有免疫反应，我们可以去除细胞。“
这些疗法需要回答几个问题，其中一个是袋需要更换的频率。
“我们将此称为1型糖尿病的潜在的”功能性“，因为该装置不是永久性的;我们知道它需要在一定时间后更换，“Foyt说。“在一定程度上，因为细胞直接接触血液，袋子类似于胰岛细胞移植。如果是这样，我们可能会看到可能五年的寿命，类似于胰岛移植，并且可能只长达10年，但这个问题仍未得到答复。“
另一种治疗（称为PEC-ENCAP.），现在在第2期临床试验，将改性的β细胞放入血管和免疫细胞不能渗透的袋中（一种称为封装的方法），但允许营养诸如氧气，葡萄糖和其他激素的营养素穿过袋的壁。
虽然在PEC-QT和其他β细胞疗法中有几年的时间有望用于1型糖尿病的人，但这些临床试验的开始是朝着为1型糖尿病寻找治愈方法的另一步。
2月2日，Viacyte和Crispr治疗学宣布审判的第一个参与者已收到PEC-QT植入物。这标志着要植入的第一个基因编辑的干细胞衍生的胰细胞被植入的人，该胰腺细胞专门用于避开免疫系统治疗1型糖尿病。
总而言之，Foyt乐观地，这种治疗最终可能由一大部分1型群体使用，如果不是胰岛素的患锡型糖尿病。
“这是干细胞的力量，”他说。“我们有能力创造看似无限的基因编辑干细胞供应，以用于为1型糖尿病发育这种功能固化。”
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