临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病的人

由Matthew Garza.

Vertex的新细胞疗法由干细胞制成，旨在取代1型糖尿病患者的胰岛素生产细胞。该治疗很快将在临床试验中开始测试，以确定其安全性和功效。

三十年前，道格·梅尔顿博士的儿子在短短6个月确诊为1型糖尿病。梅尔顿博士是一位卓越的科学家，这改变生活的事件触发他开始寻求治疗1型糖尿病，不只是一个处理。他的研究实验室已经工作了多年，发现一种方法把干细胞注入工作β细胞（细胞在你的胰腺产生胰岛素）。

在时间向前移动，SEMMA治疗是生物技术公司率先使用干细胞衍生的人胰岛的作为可能治愈的治疗1型糖尿病。他们提出了一些重大的科学进步，包括生产工作是恢复胰岛素分泌的人类β细胞的大量的能力，他们被顶点在2019年收购。

顶点药品自建立在Melton的实验室和Semma治疗博士的所有开创性和基础上。顶点最近宣布它即将推出的VX-880，1型糖尿病治疗临床试验。VX-880是第一个“完全分化的干细胞来源的胰岛细胞疗法”，但是这是什么意思？

1型糖尿病在免疫系​​统时，将一种复杂的细胞和蛋白质保护身体免受感染的蛋白质，并保持健康，攻击产生的胰腺的胰岛素中的β细胞胰岛素，称为胰岛细胞。研究人员认为，这可能与新的健康细胞替换受损的胰岛细胞，但这也可能需要一种方法来阻止你的身体的免疫系统攻击和破坏这些新的细胞。这将基本上是1型糖尿病的可能治愈。这是干细胞进入。

干细胞尚未发展到成熟细胞中，该细胞构成了药物和组织，例如骨骼中的细胞，心脏，脑，基本上是身体的每个部分。干细胞形成身体中的细​​胞库，其可以变成这些专用细胞中的一个或另一个，但要这样做，它们必须收到专门的指示。例如，干细胞可以在正确的条件下成为新的血细胞，并具有正确的生物学说明书。为了使细胞疗法如VX-880，干细胞在实验室中生长并指示成为能够产生胰岛素的胰岛细胞。然后可以将它们移植到有1型糖尿病的人中。1型糖尿病不是干细胞可能是治疗的唯一疾病，无论它们是专门的实验室还是在一个人内部。

这是一个令人兴奋的研究领域。如果科学家可以让干细胞变成安全，工作胰岛细胞，然后成功将它们移植到患有糖尿病的人身上，他们可能能够将一个人恢复到健康状态。科学家长期以来，胰岛移植可以有效地“治愈”糖尿病，但供体材料一直不足。For the VX-880 therapy, because the stem cells are not a person’s own stem cells, a person will also receive an immunosuppressive therapy that will act to turn off the immune system and keep it from attacking these new cells – this is similar to a person who receives an organ transplant.

该临床试验旨在展示VX-880治疗是否可以工作，以及它是否是安全的。如果成功的话，后续的3期临床试验将招收更多的人进一步研究其疗效和安全性。

临床试验标识符：NCT04786262

试用名称：A安全性，耐受性和VX-880的疗效研究1型糖尿病患者参加

糖尿病类型：类型1

什么是试验测试？这项研究将着眼于安全性，耐受性和不同剂量的顶点的VX-880治疗的功效。该试验将包括约17名1型糖尿病患者谁经历受损的低血糖意识和严重的低血糖事件。与会者将收到VX-880的输注（通过静脉输送） - 完全成熟和工作胰岛细胞，最初干细胞。每个人都会经历的与他们的护理团队的入选和排除标准进行全面审查，以确定参与和以前的和正在进行的治疗（如胰岛素），是适合自己的保养是否考虑到审判的制约。每个人都是不同的，答案可能会有所不同。与会者还将获得持续的免疫抑制药物;这将保护新胰岛细胞免受免疫系统的攻击。所有的移植，包括那些谁获得一个肾脏和/或胰腺的1型糖尿病患者必须服药的免疫抑制，并为VX-880细胞疗法的这种首次临床试验，这也将是如此。

试验测量是什么？

顶点将评估几个不同的结果：

• 从治疗开始到期五年的“不良事件”或“严重不良事件”数量

• A1C低于7％的参与者的数量（或从他们的起点中的一个百分点减少）谁在一年后没有经历严重的低血糖事件

• 参与者谁不需要胰岛素治疗一年后的数

• 在刺激C肽水平的一种治疗一年后的变化。测量C肽是科学家们评估的胰岛素别人是如何生产自己，即使他们正在服用胰岛素广泛使用的方法。C-肽是附接至一个人自己的生产和，因为它是从胰腺释放的胰岛素分离的胰岛素的分子。如果一个人的水平提高，这可能表明了VX-880细胞的功能。

试用位置：目前包括迈阿密卫生系统大学，宾夕法尼亚大学和马萨诸塞普通医院。可以添加更多网站。

你感兴趣吗？

如果您：您可能有资格加入该学习：

• 是18-65岁

• 已被诊断为1型糖尿病至少五年

• 有记录的严重低血糖的至少两个集在过去的一年

• 是稳定的糖尿病治疗计划

• 使用连续葡萄糖监测器（CGM）在筛选审判之前持续至少三个月，并且愿意在审判期间使用CGM

• 没有先前的胰岛细胞移植，器官移植或细胞疗法

想要查询更多的信息：在顶点接触的医疗信息在617-341-6777或Medicalinfo@vrtx.com.。