关于cvot和将药物推向市场的挑战的公开听证会

Twitter摘要:dT在@US_FDA上介绍了CVOT试验的中期结果#糖尿病&为什么我们不能推迟创新

2008年，FDA要求制药公司证明新的糖尿病药物不会带来过度的心脏病或中风风险(“心血管”风险)2009年对FDA患者代表Rebecca Killion的采访，她对那次投票有强烈的意见．由于心血管事件很少发生——尤其是在患者受到密切监督的试验中——公司必须根据2008年文迪雅传奇(Avandia saga) (参见2007年对Steven Nissen博士的采访)进行长期和昂贵的心血管结果试验(称为“cvot”)，以证明他们的药物是安全的。虽然额外的数据对了解长期副作用和安全性非常重要，但它增加了将新药推向市场的时间和费用。公司可以选择加速这个过程,揭示试验的数据在它结束之前,虽然这种策略可以有一个缺点——在某些情况下,这个动作可以妥协的完整性试验,因为直到最后结果应该失明,有些担心,如果患者发现的结果,他们可能会因为各种原因退出审判。8月11日，FDA药品部门举行了公开听证会来讨论这个问题谩骂和密切关注小组代表病人出席。

这一天的特色是公开演讲和一系列专家的讨论，包括美国医学协会的罗伯特·拉特纳医生，在我们看来，他代表病人发表了最令人信服的演讲(他在美国医学协会担任科学方面的领导之前，是一位非常受人尊敬的长期研究员)。包括我们和拉特纳博士在内的一些演讲，都集中在FDA应该如何平衡创新与收集新药长期安全性数据的需要。谩骂编辑器首席执行官凯利·克洛斯(Kelly Close)就揭示cvot早期结果所面临的挑战进行了介绍，以及CVOT要求对创新的影响(例如，诺和诺德的胰岛素degludec和潜在的转型组合胰岛素/GLP-1 Xultophy的多年延迟，进入该领域的资金减少等)。

代表…发言谩骂和dq,马努引导了一份对5300名患者的dQ&A调查，在早期数据发布时分享他们对偏倚试验结果的看法-你可以通过点击查看他们的演示在这里(Kelly)和在这里(Manu)。(附注-如果你没有做dQ&A调查，但想让别人听到你的声音，请写下来nida@d-qa.com.）毫无疑问，这个问题是复杂的，许多报告集中在需要更明确的FDA指导方针，适当和最佳的试验设计和数据披露。值得注意的是，FDA的Lisa LaVange博士表达了对CVOT安全要求可能会使公司远离糖尿病研究和创新的担忧(事实上，这一要求已经实现了促使BMS等公司摆脱糖尿病此外，还大幅提高了通过审批程序服用药物的门槛)。听证会的结果还不清楚，我们将继续关注，看看会发生什么;我们将很快就此事向你们汇报。请了解更多关于cvot及其如何影响药物开发的信息请阅读我们的编辑关于FDA公开听证会的信．- - - - - -问