希望源于顶点的新疗法

治愈1型糖尿病的希望长期以来的科学发现。当Vertex Pharmaceuticals从其第一个临床试验参与者宣布积极数据时，我们可能更接近我们的目标。

自从以来发现胰岛素100年前，该领域已经看到胰岛素治疗和交付和葡萄糖监测技术的许多进展，用于1型糖尿病。但是，那治愈对于1型糖尿病仍然难以捉摸。

随着任何新的治疗，需要严格的临床试验，以测试药物或设备的安全性和有效性。这些试验需要时间 - 有时经过多年和多年的测试，药物或设备根本不会成为现实。

“临床试验是任何疾病的突破性科学和新药之间的桥梁，”患有1型糖尿病患者的疾病地区高级疾病博士。

本月，临床试验（仍在进行）宣布一些有趣的数据。顶点的安全性，耐受性和疗效研究VX-880治疗- 首先进行的干细胞疗法 - 开始于2021年初开始注册，现在具有第一个参与者的结果。虽然此数据仅来自单个参与者，但结果无法推广到其他研究参与者，它确实提供了一丝希望的希望。

Vertex的VX-880疗法是Doug Melton博士和Semma治疗博士的数十年的工作，这为将干细胞转化为完全发挥作用的β细胞（产生胰岛素的胰腺中的细胞）。要了解有关干细胞和梅尔顿博士的旅程，从梅尔顿博士到Vertex的临床试验，阅读：“临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病的人。“

第一个参与者在开始审判前40岁左右的1型糖尿病患者患有五种严重的低血糖发作。在试验开始时，参与者的胰岛素剂量为每天34个单位，未检测到的C-肽水平（C肽试验表明人的β细胞是否正在产生胰岛素）。参与者的A1C为8.6％。

参与者只有一半的β细胞的β细胞，需要预期的β细胞（通常会使初始研究受试者少于预期的研​​究药物或治疗）。此外，在该第一“仅电池的方法”方法中，“仅移植的胰岛细胞的存活”需要“免疫抑制”，“Pagliuca说。使用免疫抑制疗法保护细胞受到免疫系统的攻击。

After 90 days of treatment, the participant’s A1C dropped to 7.2%, and C-peptide levels were 280 pmol/L when fasting and 560 pmol/L during a Mixed Meal Tolerance Test (the fasting C-peptide level shows the participant’s new beta cells were able to produce insulin and the Mixed Meal Tolerance Test for C-peptide shows that the beta cells could produce even more insulin in response to glucose entering the body). In addition, the participant’s daily insulin dose dropped down to only 2.9 units per day – a 91% decrease.

在安全方面，没有与VX-880相关的严重不良事件。参与者在治疗后立即遇到了一些严重的低血糖发作，以及轻度皮疹，但研究人员表示，这些不是VX-880的结果。

该数据表明干细胞具有能够变成完全发挥β细胞的能力。“简单地说，我们已经解决了如何制定无限量的高质量[茎干]细胞的问题，我们希望这将转化为患有1型糖尿病的人的潜在治疗，”Pagliuca说。

但关键的是，随着我们现在的技术，接受这些细胞的人必须在其余的余生中对免疫抑制剂。希望研究人员的下一步是开发一种方法来隐藏来自我们免疫系统的这些细胞（例如将它们放在胶囊内，也称为“封装”），以便细胞不会被杀死，他们仍然可以做到这一点，无需免疫抑制药物。

“We are working on another approach using these same cells, encapsulated in a novel, proprietary device that would protect the cells from the body’s immune system, removing the need for immunosuppression,” said Pagliuca “We plan to file an Investigational New Drug application for this approach next year [with the FDA], and believe it unlocks the potential to reach an even broader population of people with type 1 diabetes.”

仍有问题仍有疑问 - 这些植入细胞存活多长时间，葡萄糖调节随着时间的推移，是否会导致更好的结果，范围数据的时间是什么时候 - 但这结果为什么提供了谨慎乐观的态度进一步的结果可能表现出来。